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西藏Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA生產廠家原料

來源: 發(fā)布時間:2023-10-19

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性:酸性條件下呈正電性,而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。中文名稱:DLin-MC3-DMA商品名:DLin-MC3-DMA化學名稱:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亞油基)甲酯分子式:C43H79NO2生產商:艾偉拓(上海)醫(yī)藥科技有限公司CAS號:1224606-06-7用途:陽離子脂質體結構式:性狀:無色至淡黃色油狀液體純度:98%溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。分子量:642.09保存條件:-20℃注意事項:避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸艾偉拓可電離化脂質體Dlin-MC3-DMA價格是多少?西藏Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA生產廠家原料

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陽離子納米脂質體與帶負電的基因通過靜電作用形成納米脂質體-基因復合物,此復合物因陽離子納米脂質體的過剩而帶正電;帶正電的納米脂質體-DNA復合物由于靜電作用吸附于帶負電的細胞表面,然后通過與細胞膜融合或細胞的內吞作用進入靶細胞。在細胞內,陽離子納米脂質體-基因復合物發(fā)生分離,基因進一步被轉運到細胞核內,并在細胞核內轉錄和翻譯,產生目的基因編碼的蛋白質。陽離子脂質體可用于介導許多組織細胞的基因轉移,既可轉染體外培養(yǎng)細胞,也可轉染體內組織細胞。DC-Chol/DOPE脂質體和DMRIE/DOPE脂質體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗。目前陽離子納米脂質體-DNA復合物的實際應用課題主要有**、神經系統(tǒng)疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。

中文名稱:DLin-MC3-DMA|化學名稱:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亞油基)甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate|分子式:C43H79NO2|CAS號:1224606-06-7|用途:陽離子脂質體|性狀:無色至淡黃色油狀液體|純度:98%|溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|分子量:642.09|保存條件:-20℃|注意事項:避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸|貨號:002006 虹口區(qū)脂質新材料DLin-MC3-DMA使用注意事項AVT DLin-MC3-DMA的CAS號是多少?

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研究者還發(fā)現(xiàn),陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關,pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數(shù)量級,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。Onpattro用于zhi療家族性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經病變,是di一款上市的siRNA脂質體藥物,成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療,陽離子脂質體納米遞送系統(tǒng)的應用不只是局限于肝臟細胞,還可沉默其它組織中的基因,甚至致ai基因,可發(fā)展為平臺技術,十分具有應用前景。

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質——可電離化陽離子脂質的典范,具有“低毒高效”的優(yōu)勢具有廣Fan的使用前景。

研究者還發(fā)現(xiàn),陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關,pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數(shù)量級,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。Onpattro用于zhi療家族性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經病變,是第yi款上市的siRNA脂質體藥物,成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療,陽離子脂質體納米遞送系統(tǒng)的應用不jinjin局限于肝臟細胞,還可沉默其它組織中的基因,甚至致ai基因,可發(fā)展為平臺技術,十分具有應用前景。 AVT的核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA備受青睞。

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參照《中國藥用輔料通用名稱命名原則(征求意見稿)》第二章藥用輔料通用名稱命名細則脂肪酸酯類可以看做羧酸的羧基氫原子被烴基取代,通常把羧酸名稱放在前面,烴基名稱放在后面,再加一個酯字,烴基的“基”字通常省略。中文通用名為“XX酸YY酯”,XX為脂肪酸名稱,YY為提供烴基的部分,英文名為“YYXX-ate”。如《中國藥典》中記載的輔料棕櫚酸異丙酯IsopropylPalmitate就是由棕櫚酸和異丙醇縮合而成。DLin-M-C3-DMA結構中含有一個酯基,該酯基是由一個脂肪羧酸和醇羥基通過縮合反應而來。因此,參照上述輔料的命名原則,我們首先確定將DLin-M-C3-DMA通用名定為“××酸YY酯”。DLin-MC3-DMA上海有賣嗎?中國香港注射用DLin-MC3-DMA使用注意事項

AVT的核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA有什么優(yōu)勢?西藏Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA生產廠家原料

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性:酸性條件下呈正電性,而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。RNAi(RNAinterfering,RNA干擾)作為一種序列特異性基因沉默技術在惡性瘤基因療領域引起了重點關注。其中,siRNA(smallinterferingRNA,小干擾RNA)是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA,**特異**相關的基因表達,從而達到****生長﹑侵襲和轉移的目的”,是目前新藥創(chuàng)制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質內,加之siRNA在細胞質內容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質內發(fā)揮其功效。因此,尋找合適的運輸載體是siRNA**的首要問題。西藏Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA生產廠家原料

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